亨廷顿病（HD），又称亨廷顿舞蹈症是四大神经退行性疾病之一，临床表现为不自主的舞蹈样动作、认知障碍、精神异常及提前死亡等症状，给社会造成了极大的负担。HD虽已有治疗方法，但大多仅能在表型上进行部分缓解，且如ASO等方法治疗费用高达百万级。因此，找到更为有效治疗方法、开发出安全经济的药物有着重要意义。

5月18日《“沃”在前沿》直播论坛，特邀复旦大学鲁伯埙、丁澦、付玉华三位嘉宾，在线分享他们团队在神经退行性疾病与药物研发策略上的新突破。2019年鲁伯埙与丁澦教授在Nature上发表的工作，开创性提出了靶向治病蛋白降解的新方法；团队通过不断深耕，开发出了如靶向溶酶体及靶向脂滴等新的方法，首次实现非蛋白类生物大分子的靶向降解，登上了2021年Cell Research的封面。上述方法不仅在神经退行性疾病上适用，且可作为平台技术在多类研究中进行推广，也为多种疾病的药物研发提供了新思路！

本次论坛，三位老师将对这些方法进行深度解读，并分享这些方法发现所带来的启示和思考，让你在学习技术方法知识的同时，拓宽科研视野、打开研究思路。

论坛主题

聚焦神经疾病与药物研发新策略

直播时间

5月18日（周三）19：00

参与方式

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分享嘉宾

鲁伯埙  教授

分享主题 

“不可成药”靶点的靶向干预: 亨廷顿病研究带来的启示

• 靶向干预致病蛋白策略及“不可成药”靶点的简介

• 亨廷顿病及其“不可成药”的致病蛋白变异HTT的简介

• 近期工作中对变异HTT蛋白的靶向干预策略的探索

嘉宾介绍

现任复旦大学教授、博士生导师，国家杰出青年科学基金获得者

曾获科学探索奖、谈家桢创新奖、吴瑞纪念基金会“顾孝诚奖”等科研奖项，担任国际神经学会(SFN)出版委员会委员

作为通讯作者发表论文30余篇于Nature，Nature Neuroscience等期刊，并入选Nature年度十大杰出论文

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丁澦 教授

分享主题

小分子药物发展新方向：靶向溶酶体的降解技术

• 小分子药物vs大分子药物

• 21世纪针对“不可成药”靶点的小分子药物研究新技术

• 分子胶VSPROTACS等双功能分子

• 基于自噬-溶酶体的降解技术：ATTEC, AUTAC & AUTOTAC

• 基于内体-溶酶体的降解技术：LYTAC & MODE-A

嘉宾介绍

现任复旦大学教授、博士生导师

主持包括国家自然科学基金重点项目和国家重点研发计划（课题组长）在内的多项科研项目

作为通讯作者(含并列)在Nature、Cell Research等期刊发表论文30余篇;其中2019年与鲁伯埙教授、费义艳研究员等合作发表的论文入选Nature期刊评选的2019年度十大杰出论文

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付玉华  副研究员

分享主题 

脂滴的原创靶向降解技术LD·ATTEC

• 脂滴自噬

• 脂滴异常与疾病

• LD.ATTEC靶向降解脂滴

嘉宾介绍

现任复旦大学青年副研究员，硕士生导师

曾获长三角神经科学青年科学家奖;主持多项国家自然科学基金和上海自然科学&生物医药项目

以第一/通讯（含并列）作者在Nature Chemical Biology、Cell Research等期刊发表论文10余篇

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论坛日程

19:00-19:05  论坛开幕(主持人致辞)

19:05-19:30 “不可成药”靶点的靶向干预: 亨廷顿病研究带来的启示（鲁伯埙 复旦大学教授、博士生导师）

19:30-19:55  小分子药物发展新方向：靶向溶酶体的降解技术 （丁澦 复旦大学教授、博士生导师）

19:55-20:20  脂滴的原创靶向降解技术LD·ATTEC （付玉华 复旦大学青年副研究员，硕士生导师）

20:20-20:30  临床前药物评价整体解决方案 （孙绍强 k8凯发综合解决方案专家）

20:30-21:00  专家互动 在线答疑

21:00             论坛结束

5月18日（周三）19：00

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